原發性肺動脈高壓 亟待新藥給付

臺灣是全世界治療肺動脈高壓的研究重鎮，成大醫院在廿年前即成立肺高壓團隊，在成立廿週年之際，各方獻上肯定、鼓勵。圖／成大醫院堤供

當流感、新冠疫情再度上揚，罕病「原發性肺動脈高壓」病患得面臨「病情隨時惡化的恐懼」，過去這種疾病面臨治療瓶頸，患者平均餘命不及三年，近年來臺灣的研究、治療成績屢獲世界肯定。成大醫院副院長許志新表示，日前一名十八歲少女除接受現有多重藥物治療，還加入新藥臨牀試驗，在醫療團隊照護下，已從臥牀病危到正常生活。病友團體呼籲，新藥的引進與納入健保給付刻不容緩。

⭐2025總回顧

許志新表示，成大醫院在二十年前即成立肺高壓團隊，現任總統賴清德當年擔任臺南市長之時，便特別關心這羣罕見、弱勢疾病族羣，在廿週年時特地獻上祝福，也鼓舞着全體醫療團隊及病患。

許志新指出，原發性肺動脈高壓的治療非常複雜，常面臨「病情隨時惡化的恐懼」，過去有一名十八歲少女病患就是因冬季呼吸道感染突然病情惡化、緊急入住加護病房，雖經搶救及多重藥物治療逐漸改善，但活動能力受限，「連好好走路都有困難」。

「病患若出現症狀沒有積極治療，平均餘命僅剩二點八年！」許志新分析，疾病會讓肺動脈變厚、變窄，變得不規則，進一步引發心臟衰竭，目前多數用藥作用機轉着重於血管擴張，無法改變血管結構性病竈。

新藥降低住院率、死亡率

在二○二四年世界肺動脈高壓大會（ＷＳＰＨ）上，最新一版的治療指引建議，針對病況較嚴重族羣，以現有治療策略加上「活性素訊號抑制劑」（Activin-Signaling Inhibitor，ASI），對降低住院率、死亡率有明顯助益，且可減少肺臟移植需求。而前述十八歲少女因加入臨牀新藥試驗，終於可像一般人走路、逛街。

各國積極引進 爭取給付

國外研究也發現，這類新型藥物主要採用全新治療機轉，可改變、抑制血管增生，透過改變血管結構，讓病患症狀獲改善。包含臺灣在內的多個具治療肺動脈高壓經驗的國家，都正在積極引進此新型藥物並爭取給付。

罕病基金會原發性肺動脈高壓病友聯誼會會長黃文照的愛子，就是原發性肺動脈高壓病患，七年前已過世，他說，多數病患外觀正常，但生命卻是命懸一線，由於疾病治療棘手，病情惡化很快，治療是在和時間賽跑。

黃文照呼籲，原發性肺動脈高壓病患隨時可能因一口氣喘不上置身險境，須更穩定的保護與治療，期待可加速新藥引進與健保給付時程，讓病患儘早用藥、控制病情。許志新鼓勵病患不要放棄希望，也期待未來疾病可真正治癒，病患也能重拾健康生活。

罕病基金會原發性肺動脈高壓病友聯誼會會長黃文照呼籲，原發性肺動脈高壓病患隨時可能因一口氣喘不上而置身險境，需要更穩定的保護與治療，期待可以加速新藥引進與健保給付時程，讓病患儘早用藥、控制病情。圖/黃文照提供

成大醫院副院長許志新鼓勵罕病「原發性肺動脈高壓」病患病患千萬不要放棄希望，也期待未來疾病可真正治癒，病患也能重拾健康生活。。圖／成大醫院提供

延伸閱讀